CHI PHÍ-HIỆU QUẢ CỦA THUỐC HIẾM TRONG ĐIỀU TRỊ BỆNH HEMOPHILIA A: NGHIÊN CỨU TỔNG QUAN HỆ THỐNG
Nội dung chính của bài viết
Tóm tắt
Đặt vấn đề: Bệnh Hemophilia A (bệnh máu khó đông) là một bệnh di truyền hiếm gặp, xảy ra khi thiếu hụt hay bất thường yếu tố đông máu VIII gây nên tình trạng xuất huyết thường xuyên. Mục tiêu nghiên cứu: Nghiên cứu được thực hiện nhằm tổng hợp các công bố có kết quả đánh giá chi phí-hiệu quả liên quan đến các thuốc hiếm sử dụng trong điều trị Hemophilia A, từ đó cung cấp thông tin một cách toàn diện về đánh giá chi phí-hiệu quả và lựa chọn thuốc tối ưu trong điều trị bệnh. Đối tượng và phương pháp nghiên cứu: Trên cơ sở dữ liệu PubMed (Nation Center for Biotechnology Information - NCBI) và SpringerLink, thông tin về phân tích chi phí-hiệu quả của các thuốc điều trị Hemophilia A trong Danh mục Thuốc hiếm của Việt Nam sẽ được tìm kiếm. Kết quả tìm kiếm sẽ được chọn lọc, và tiến hành tổng quan hệ thống theo chi phí, hiệu quả, ngưỡng sẵn sàng chi trả, chỉ số chi phí-hiệu quả tăng thêm của thuốc hiếm trong điều trị Hemophilia A. Kết quả: Trong giai đoạn 2016-2021, có 4 thuốc điều trị Hemophilia A trong Danh mục Thuốc hiếm của Việt Nam đã có các nghiên cứu đánh giá về chi phí-hiệu quả, bao gồm: Emicizumab; Recombinant Factor VII activated (rFVIIa); Recombinant Factor VIII Fc Fusion Protein (rFVIIIFc) và Damoctocog alfa pegol. Emicizumab và rFVIIIFc là hai thuốc hiếm có nhiều nghiên cứu ghi nhận là lựa chọn đạt chi phí-hiệu quả so với thuốc được so sánh. Kết luận: Chi phí điều trị Hemophilia A bằng thuốc hiếm khá cao, người bệnh cần được hỗ trợ tài chính để tăng khả năng tiếp cận các thuốc hiếm trong điều trị Hemophilia A.
Chi tiết bài viết
Từ khóa
Hemophilia A, chi phí-hiệu quả, thuốc hiếm, tổng quan hệ thống
Tài liệu tham khảo
2. Benson G, Morton T, Thomas H (2021), Long-Term Outcomes of Previously Treated Adult and Adolescent Patients with Severe Hemophilia A Receiving Prophylaxis with Extended Half-Life FVIII Treatments: An Economic Analysis from a United Kingdom Perspective. Clinicoecon Outcomes Res., 13, pp.39-51.
3. Bullement A, Knowles ES, DasMahapatra P and et al. (2021), Cost-Effectiveness Analysis of rFVIIIFc Versus Contemporary rFVIII Treatments for Patients with Severe Hemophilia A Without Inhibitors in the United States. PharmacoEconomics - Open, 5(4), pp.625-633
4. Bullement A, McMordie ST, Hatswell AJ and et al. (2020), Cost-Effectiveness Analysis of Recombinant Factor VIII Fc-Fusion Protein (rFVIIIFc) for the Treatment of Severe Hemophilia A in Italy Incorporating Real-World Dosing and Joint Health Data. PharmacoEconomics - Open, 4(1), pp.133-142.
5. Cortesi AP, Castaman G, Trifirò G and et al. (2020), Cost-Effectiveness and Budget Impact of Emicizumab Prophylaxis in A Patients with Inhibitors. Thromb Haemost, 120(2), pp.216-228.
6. Golestani M, Eshghi P, Rasekh HR and et al. (2016), Cost-Effectiveness Analysis of Biogeneric Recombinant Activated Factor VII (AryoSeven™) and Activated Prothrombin Complex Concentrates (FEIBA™) to Treat Hemophilia A Patients with Inhibitors in Iran. Iran J Pharm Res, 15(2), pp.669-77.
7. Agboola F, Rind DM, Walton SM and et al. (2021), The effectiveness and value of emicizumab and valoctocogene roxaparvovec for the management of hemophilia A without inhibitors. J Manag Care Spec Pharm, 27(5), pp.667-673.
8. Henry N, Jovanović J, Schlueter M and et al. (2018), Cost-utility analysis of life-long prophylaxis with recombinant factor VIIIFc vs recombinant factor VIII for the management of severe hemophilia A in Sweden. J Med Econ, 21(4), pp.318-325.
9. Kim CH, Simmons SC, Bui CM and et al. (2019), aPCC vs. rFVIIa for the treatment of bleeding in patients with acquired - a cost-effectiveness model. Vox Sang, 114(1), pp.63-72.
10. Lee H, Cho H, Han JW and et al. (2021), Cost-utility analysis of emicizumab prophylaxis in Haemophilia A patients with factor VIII inhibitors in Korea. Haemophilia, 27(1), pp.e12-e21.
11. Patel AM, Corman SL, Chaplin S and et al. (2019), Economic impact model of delayed inhibitor development in patients with hemophilia a receiving emicizumab for the prevention of bleeding events. J Med Econ, 22(12), pp.1328-1337.
12. Polack B, Trossaërt M, Cousin M and et al. (2021), Cost-effectiveness of emicizumab vs bypassing agents in the prevention of bleeding episodes in Haemophilia A patients with anti-FVIII inhibitors in France. Haemophilia, 27(1), pp.e1-e11.
13. Rodríguez-Zepeda MDC, González L, Bravo A and et al. (2018), Cost-Effectiveness of rFVIIa versus pd-aPCC in the Management of Mild to Moderate Bleeds in Pediatric Patients with Hemophilia A with Inhibitors in Mexico. Value Health Reg Issues, 17, pp.164-173.
14. Saiyarsarai P, Robabpour Derakhshan A, Khedmati J and et al. (2021), A comparison between on-demand usage of rFVIIa vs prophylaxis use of emicizumab in high titer inhibitory hemophilia A patients in Iran: A cost-utility analysis. Medicine (Baltimore), 100(40), pp.e27303.
15. Zhou ZY, Raimundo K, Patel AM and et al (2020), Model of Short- and Long-Term Outcomes of Emicizumab Prophylaxis Treatment for Persons with Hemophilia A. J Manag Care Spec Pharm, 26(9), pp.1109-1120.